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血癌患者，尤其是复发后，预后较差，一般活不了多久。在过去的五年中，我们已经看到使用嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞成功治疗这些患者——一种免疫疗法，其中从患者身上收集 T 淋巴细胞，在实验室中进行基因改造以表达“CAR”，然后输回他们繁殖并专门针对和杀死癌细胞的患者。
CAR T 细胞在治疗多种类型的血癌方面取得了显著成功，包括 B 型急性淋巴细胞白血病 (B-ALL)、大 B 细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。然而，这种类型的治疗在后勤方面具有挑战性，制造 CAR T 细胞可能需要数周时间，在此期间癌症可能会发展到难以治疗的阶段。
使用来自癌症患者的 CAR-T 细胞的替代方法是使用预制的“现成”嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞。“现成的”CAR T 细胞由健康的志愿者捐献者产生，并经过额外的“基因编辑”步骤以去除其自身的 T 细胞受体，从而可以在最短的时间内将其提供给任何患者，并且不会引起移植对抗宿主疾病。
CALM 临床试验于 2016 年在 King"s 启动，旨在评估 UCART19——其 king 的第一个“现成”CAR-T 细胞产品对成年 B-ALL 患者的治疗潜力。
这项多中心试验在英国、美国和日本进行，大部分转化研究由 Rayne 研究所癌症与药学院的细胞免疫治疗小组进行。这项研究的最终结果最近发表在The Lancet HematologyandCancer Research Communications上，并以 2020 年发表在The Lancet上的初步数据为基础。
共有 25 名没有其他治疗选择的复发或难治性 B-ALL 成年患者接受了化疗药物氟达拉滨和环磷酰胺治疗，其中一些患者还接受了一种名为阿仑单抗的抗体。然后向所有患者提供 UCART19“现成”CAR T 细胞，并跟踪不良事件和疾病反应。
发现治疗的副作用是可以控制的，没有意外的并发症。48% 接受治疗的患者实现了平均持续 7.4 个月的完全缓解。表现出疾病反应迹象的患者比无反应者具有更高水平的 UCART19 扩增。进一步分析还发现，UCART19 扩增和疾病反应需要阿仑单抗治疗。
